Découverte d'un médicament pour l'ataxie de Friedreich ?
Posté: 23 Mai 2007, 10:49Le Monde, édition du 22 mai 2007
Un médicament pourrait avoir été trouvé par une équipe de chercheurs de l'INSERM (équipe dirigée par Arnold Munnich, Hôpital Necker-Enfants malades, Paris en collaboration avec l'Université hébraïque de Jérusalem), pour l'ataxie de Friedreich (maladie neurologique héréditaire caractérisée par des troubles de l'équilibre et de la coordiantion du mouvement volontaire, jusque là incurable).
Cette recherche, pour partie financée par les dons du téléthon, permettra peut être la guérison d'enfant (l'apparition des troubles intervient entre 5 et 15 ans), pour qui la survie dépasse rarement le début de l'âge adulte. Le décès résultant des anomalies cardiaques associées aux lésions dégénératives des neurones.
Cette maladie se développe à partir d'un déficit génétique de synthèse protéique, conduisant à une accumulation anormale de fer au sein des micro-organismes assurant la respiration et la production d'énergie. Ce traitement a donc pour effet de fixer et d'éliminer ce trop plein de fer.
Au terme de l'essai de six mois, huit des des neuf premiers patients présentaient une nette amélioration des troubles neurologiques, laissant entrevoir des perspectives d'avenir aux malades.
Un médicament pourrait avoir été trouvé par une équipe de chercheurs de l'INSERM (équipe dirigée par Arnold Munnich, Hôpital Necker-Enfants malades, Paris en collaboration avec l'Université hébraïque de Jérusalem), pour l'ataxie de Friedreich (maladie neurologique héréditaire caractérisée par des troubles de l'équilibre et de la coordiantion du mouvement volontaire, jusque là incurable).
Cette recherche, pour partie financée par les dons du téléthon, permettra peut être la guérison d'enfant (l'apparition des troubles intervient entre 5 et 15 ans), pour qui la survie dépasse rarement le début de l'âge adulte. Le décès résultant des anomalies cardiaques associées aux lésions dégénératives des neurones.
Cette maladie se développe à partir d'un déficit génétique de synthèse protéique, conduisant à une accumulation anormale de fer au sein des micro-organismes assurant la respiration et la production d'énergie. Ce traitement a donc pour effet de fixer et d'éliminer ce trop plein de fer.
Au terme de l'essai de six mois, huit des des neuf premiers patients présentaient une nette amélioration des troubles neurologiques, laissant entrevoir des perspectives d'avenir aux malades.